Alors que la recherche contre Alzheimer stagne depuis des années, et qu'aucun traitement efficace n'existe à ce jour, Biogen a présenté lors d'un congrès sur la maladie à San Diego aux Etats-Unis des chiffres montrant que sa molécule aducanumab réduisait sensiblement le déclin cognitif chez une partie des patients dans la phase initiale de la maladie.
Les résultats sont issus de deux essais cliniques similaires de 18 mois avec placébo, sur plus de 3.000 patients dans 20 pays.
Le médicament, administré mensuellement par voie intraveineuse, n'a pas fonctionné pour tout le monde, mais a montré des résultats lorsque la dose administrée était forte, sur le déclin cognitif tel que mesuré par un questionnaire (-23% par rapport au placébo) ou la perte d'autonomie (-40%), selon une présentation qui a détaillé l'ensemble des résultats des essais.
Biogen avait surpris en annonçant en octobre qu'après de nouvelles données et de nouvelles analyses, il comptait finalement demander une autorisation de mise sur le marché pour son médicament, alors qu'en mars, il avait concédé que les résultats n'étaient pas probants et mis fin aux essais.
L'aducanumab, un anticorps monoclonal, vise à dissoudre les agrégats d'une protéine, la bêta-amyloïde, qui s'accumule et crée des plaques dans les tissus cérébraux des patients atteints d'Alzheimer.
Cette cible est l'une des trois principales pistes explorées par la recherche contre cette pathologie dégénérative. Après la présentation de jeudi, des experts étaient mitigés face aux résultats, notamment parce que le protocole a été changé en cours d'essais, et parce qu'un seul des deux essais, baptisé Emerge, a montré une efficacité.
D'autres soulevaient aussi la question des effets secondaires importants observés.
«A la suite des résultats présentés aujourd'hui, il n'est pas possible d'être certain que les gens dans la phase initiale de la maladie d'Alzheimer bénéficient de façon véritable de l'aducanumab», a déclaré le chef de la recherche de l'Alzheimer's Society au Royaume-Uni, James Pickett.
«Il revient maintenant aux régulateurs d'examiner les données et de juger si cela présente plus de bénéfices que de risques pour les gens ayant Alzheimer».
Dans un domaine lassé des échecs, d'autres préféraient voir une lueur d'espoir.
«La bonne nouvelle est que, étant donnée la longue attente pour une maladie modifiant la maladie d'Alzheimer, l'aducanumab a un effet net sur des caractéristiques importantes de la maladie», a souligné Carol Routledge, directrice de la recherche à Alzheimer's Research UK.
La balle est dans le camp de l'agence américaine des médicaments, la Food and Drug Administration (FDA), qui devra décider sans doute l'an prochain d'approuver ou de rejeter la demande de mise sur le marché de Biogen.
